Департамент відповідно до Положення виконує такі основні функції:

1. Бере участь у розробці проектів нормативно-правових актів та проведенні експертизи проектів таких актів в межах компетенції Департаменту;

2. Готує рішення (приписи, розпорядження) Держлікслужби України про заборону (зупинення) виробництва, реалізації (торгівлі), зберігання та застосування лікарських засобів, що не відповідають вимогам, визначеним нормативно-правовими актами та нормативними документами. Приймає рішення щодо поновлення обороту лікарських засобів;

3. Контролює діяльність територіальних органів Держлікслужби України в межах компетенції Департаменту та обґрунтованості надання ними рішень (приписів, розпоряджень) щодо заборони реалізації (торгівлі), зберігання та/або застосування лікарських засобів;

4. Здійснює державний контроль за ввезенням на митну територію України лікарських засобів;5. Забезпечує аналіз та узагальнення документів щодо термінових повідомлень територіальних органів Держлікслужби України про виявлені субстандартні, фальсифіковані та незареєстровані лікарські засоби, готує інформаційні листи до територіальних органів Держлікслужби України щодо виявлених на території України субстандартних лікарських засобів;

6. Контролює вживання територіальними органами Держлікслужби України заходів щодо вилучення з обігу субстандартних, фальсифікованих та незазареєстрованих лікарських засобів та лікарських засобів, що викликали побічну реакцію;

7. Здійснює державний контроль за дотриманням вимог забезпечення якості та безпеки лікарських засобів під час їх обігу;

8. Організовує та забезпечує в установленому порядку відбір зразків лікарських засобів для здійснення державного контролю за їх якістю;

9. Розглядає скарги, запити на отримання публічної інформації,звернення громадян, суб'єктів господарювання, виробників, представників іноземних фірм в Україні з питань, що належать до компетенції Департаменту;

10. Взаємодіє в установленому порядку з регуляторними органами у сфері обороту лікарських засобів іноземних держав та міжнародних організацій (регуляторні органи у сфері обороту лікарських засобів країни СНГ, ЕМА, PIC/S, ВООЗ тощо) з питань, що належать до компетенції Департаменту;

11. Бере участь у координації та виконанні зобов'язань, передбачених міжнародними договорами, конвенціями, угодами, меморандумами та іншими міжнародними документами, з питань, що належать до компетенції Департаменту;

12. Забезпечує обмін інформацією з правоохоронними органами (органами дізнання, попереднього слідства) про виявлені та заборонені фальсифіковані лікарські засоби, а також з питань, що містять ознаки злочину;

13. Взаємодієв установленому порядку з іншими органами виконавчої влади, допоміжними органами та службами, утвореними Президентом України, органами місцевого самоврядування, відповідними органами іноземних держав та міжнародних організацій, профспілками та організаціями роботодавців, а також підприємствами, установами, організаціями, з питань, що належать до компетенції Департаменту;

14. Готує пропозиції щодо формування державної політики у сфері атестації лабораторій контролю якості та безпеки лікарських засобів, удосконалення системи контролю якості лікарських засобів, бере участь у реалізації зазначеної державної політики;

15. Проводити інспектування лабораторій різних форм власності з метою їхньої можливої ​​подальшої галузевої атестації.